Lék zpomalující Alzheimerovu chorobu získal plné schválení FDA

6. července Food and Drug Administration (FDA) plně schválila první lék, o kterém bylo prokázáno, že zpomaluje Alzheimerovu chorobu. Prodává se pod obchodním názvem Leqembi (generický název lecanemab), je to poprvé, kdy lék, který má zpomalit progresi onemocnění a nejen se zaměřit na její příznaky, získal plné schválení ze strany regulačních orgánů.

[Related: One big reason why Alzheimer’s might be going undetected in the US.]

Leqembi vyrábí japonský výrobce léků Eisai a výrobce léků Biogen sídlící ve Spojených státech. Lék se zaměřuje na beta-amyloid, mozkový protein, o kterém vědci dlouho věřili, že je jednou ze základních příčin Alzheimerovy choroby.

Během fáze 3 klinického hodnocení nového léku byla progrese onemocnění zpomalena o 27 procent během 18měsíčního období u 1 795 pacientů s mírnou kognitivní poruchou nebo v raném stádiu Alzheimerovy choroby. Lék také snížil lepkavé beta-amyloidní plaky, které se mohou hromadit v mozcích lidí s touto chorobou.

“[This] Akce je prvním ověřením, že lék zacílený na základní chorobný proces Alzheimerovy choroby prokázal klinický přínos u této devastující nemoci,“ uvedla v tiskové zprávě úřadující ředitelka Úřadu pro neurovědy v Centru pro hodnocení a výzkum léků FDA Teresa Buracchio. „Tato potvrzující studie potvrdila, že jde o bezpečnou a účinnou léčbu pro pacienty s Alzheimerovou chorobou.“

Nové schválení znamená, že Leqembi by měla být široce kryta Medicare, která primárně slouží dospělým 65 a starším. Do tohoto schválení pokrýval federální pojišťovací program pouze náklady na Leqembi pro pacienty v určitých klinických studiích. Toto rozšířené pokrytí znamená, že odhadem jeden milion pacientů Medicare je potenciálními kandidáty na léčbu a že lidé s Medicare, kteří jsou v raných stádiích Alzheimerovy choroby, mohou získat lék za dostupnou cenu. Obě společnosti uvedly, že léčba bude stát zhruba 26 500 dolarů ročně bez pojištění.

„Není to něco, co by nemoc zastavilo nebo zvrátilo,“ řekl Sanjeev Vaishnavi, ředitel klinického výzkumu v Penn Memory Center. npr. „Může to ale zpomalit progresi nemoci a lidem to může poskytnout smysluplnější čas se svými rodinami. Je velmi vzrušující, že se zaměřujeme na skutečnou patologii nemoci.“

V lednu obdržel Leqembi urychlené schválení od FDA kvůli své schopnosti odstranit beta-amyloid z mozku u pacientů v raných stádiích onemocnění, které postihuje více než 6,5 milionu Američanů. Úplné nebo tradiční schválení odráží hodnocení FDA, že lék také pomáhá zachovat myšlení a paměť.

[Related: One secret to excellent memory in old age? Giant neurons.]

Alzheimerova asociace již dříve pracovala na urychlení schválení léku a nazvala jej „důležitým vývojem pro lidi žijící s Alzheimerovou chorobou a jejich rodiny“. Někteří kritici se však zmínili o nedostatku rozmanitosti v testovacím fondu drog – konkrétně u černých pacientů.

Podle FDA je Alzheimerova choroba v současnosti nevratná, progresivní a pomalu ničí paměť a myšlení. Nakonec schopnost provádět jednoduché úkoly. Jeho konkrétní příčina není známa, ale obecně je charakterizována změnami v mozku. Některé z těchto změn zahrnují tvorbu amyloidních beta plaků a neurofibrilárních nebo tau spletenců – což vede ke ztrátě neuronů a jejich spojení.